研究を行うに至った背景

小児脳腫瘍は、小児がんの中で白血病に次いで頻度が高い疾患です。中でも、脳幹部に発生するDIPGは最も治療が困難な疾患の一つであり、新しい治療法の確立が喫緊の課題となっています。しかし、DIPGはその希少性ゆえに、新規治療を確立するための大規模な研究を実施することが難しいという課題があります。そのため、このような希少疾患の場合、ヒストリカルコントロール（過去のデータを対照群とする手法）を用いることで、今後期待される新しい治療法の有効性を証明する道が開かれます。
また、DIPGの治療において、患者さんが自宅で過ごす時間や環境は非常に重要です。しかし、これまで日本では、DIPGに対する在宅ケアや緩和ケアの診療についての情報共有が十分に行われてきませんでした。
一方、諸外国では既にDIPGのレジストリが実施されており、International DIPG/DMG Registryにはアメリカ、カナダ、オーストラリア、ニュージーランドが参加しています。また、SIOPE DIPG Network（2011年設立）には、オーストリア、ベルギー、クロアチア、チェコ共和国、デンマーク、フィンランド、フランス、ドイツ、ギリシャ、ハンガリー、アイスランド、アイルランド、イタリア、リトアニア、ノルウェー、ポーランド、ポルトガル、スロベニア、スペイン、スウェーデン、スイス、オランダ、イギリス、トルコ、ロシア、メキシコが参加しています。しかし、アジアには未だDIPGレジストリが存在していない状況です。
本レジストリの目的は、DIPGに関するレジストリシステムの構築（ヒストリカルコントロールの確立）と、DIPGに対する支持療法、在宅ケア診療、緩和ケア診療の実態調査を行うことです。
本研究では、新しい治療を受ける機会は提供されませんが、今後のDIPGの新規治療を目指した研究のためのコントロールデータとして、非常に重要な役割を果たします。